时点：AI 应用从构想到现实，首个 AI 重磅药破壳在即

时间到：从构想到现实，Alphafold 到诺贝尔化学奖，AI 制药未来已来来

从 1950 年艾伦·图灵的论文《计算机器与智能》提出能够表现出智能行为的“通 用机器”的概念，再到 2016 年 DeepMind 开发的 AlphaGo 击败了世界围棋冠军 李世石、2024 年 Hassabis 与 Jumper 因精准预测蛋白质结构的 AlphaFold2 获得 2024年诺贝尔化学奖，AI对全球所有的行业的发展轨迹都发生着颠覆性的影响。 医药行业亦是如此。一边是颠覆性科技在新药研发与临床推进上快速发展，一边 是全球制药巨头面临上一代重磅药的专利悬崖到来，AI 应用在全球创新药唯快不 破的大格局下，必将扮演重要角色。

海外医药监管 AI 相关变化：根据美国 NIH（美国国立健康研究院)发文，人工 智能 (AI) 和机器学习 (ML) 代表着计算领域的重大进步，它们建立在人类 数百万年来发展的技术之上——从算盘到量子计算机。这些工具的发展已到 达关键时刻。仅在 2021 年，美国食品药品监督管理局 (FDA) 就收到了 100 多份产品注册申请，这些申请严重依赖 AI/ML 来实现诸如监控和提升人类编 制档案效率等应用。为了确保 AI/ML 在药物研发和生产中的安全有效使用， FDA 和许多其他美国联邦机构发布了持续更新的严格指南；其首要目标是加 快药物研发，增强现有药物的安全性，引入新的治疗模式，并提高生产的合 规性和稳健性。

AI 行业新爆点不断：在 2025 Hot Chips 会议前夕，英伟达正式推出 SpectrumXGS 以太网技术。这一基于网络优化算法的创新方案，通过引入“跨域扩展 （scale-across）”能力，突破了单数据中心的电力、空间物理限制，可将分 布在不同城市、国家的多个数据中心连接成一个统一的“AI 超级工厂”，为 更大规模的 AI 工作负载，尤其是智能体 AI（agentic AI）提供底层基础设施 支撑。

质变在即：颠覆级量变，创新药超摩尔定律时代开启

根据全球 Ark Invest 发布《Big Ideas 2025》，这份长达 148 页的报告显示，AI、机器人技术、能源存储、公共区块链和多组学测序将推动世界经济指数级增 长；其中，生物医药相关的多组学占据 18 页内容，成为篇幅最多的细分领域。

根据智药局发文，“木头姐”（Cathie Wood）创立的 Ark Invest，是专注于 投资颠覆性技术的知名机构，资产管理规模达 302 亿美元，其每年发布的“Big Ideas”报告已成为全球投资者了解前沿科技和市场趋势的重要文件。

报告指出，利用 AI 来处理数据将颠覆诊断、药物发现和治疗，到 2030 年， 整个行业的表现将提升几个数量级。

具体来看，AI 将彻底改变多组学工具、药物研发、分子诊断，并显著改善 药物的经济回报，如：AI 将使 DNA 等生物信息的读取和写入成本分别降 低 100 倍和 1000 倍；AI 将使药物开发成本降低 4 倍，并将研发投入的回 报提高 5 倍；AI 将使癌症筛查的效率提高 20 倍，并且将市场规模扩大 10 倍；AI 药物的商业价值将比标准药物高 20 倍，比同类最佳的精准药物高2.4 倍。 根据智药局发文，木头姐在后来接受采访时进一步表示，AI 赋能医疗 保健的潜力被大大低估，从长远来看，医疗保健将成为 AI 最为深远的 应用领域。进入 2025 年，已有甲骨文 CEO 拉里·埃里森、DeepMind CEO 德米斯·哈萨比斯等多位科技界大佬公开看好 AI 在生物学的前景， 医疗健康领域正在经历一场前所未有的变革。

Ark Invest 将生物信息分为三个层次：序列—结构—系统。对第一层基因序 列的解读，以 Illumina、Oxford Nanopore 等企业对 DNA/蛋白质测序领先。 对第二层蛋白质结构的分析，目前 AI 相关的应用以 DeepMind 及其拆分成立 的 Isomorphic Lab 等领先。对第三层生物系统的理解，则是 10X Genomics、 Akoya、Scalebio 及 Vizgen 等单细胞测序龙头领先。

报告显示，35 年来，DNA 测序成本下降了 100 亿倍、DNA 合成成本下 降了 10 万倍，比摩尔定律还要快得多。对人类基因组的计算时间已经从 2001 年的 180 天缩短到现在的 10 分钟，当时分析单个基因组所花 费的成本如今可以分析 14 亿个基因组。

例如，全球最大的公开基因组数据库——英国生物数据库，储存着 50 万名患者的信息，这个数据量是 Meta 开发的开源大语言模型 LLaMA 3.1 405B 的 27 倍。

随着测序技术的大规模应用，Ark Invest 预计，未来生物数据量将激 增 1000 倍甚至更多。

问题已解：AI 模型，黑箱已破；英矽智能，不同靶点 3 次复现成功推进

任何科学研究，包括创新药研发在内，不论是体外还是人体临床试验的可复制、 可验证性都是极为重要的。根据医药速览发文，随着 2025 年到来，AI 制药领域 将迎来关键转折点。一方面，AI 技术在药物研发中的应用已经从概念验证阶段迈 向了实质性突破。例如，英矽智能 Insilico Medicine 通过迁移到 Amazon SageMaker 平台，将新模型的迭代和部署时间从 50 天缩短至 3 天，加速比超过 16 倍。另一方面，监管环境的变化，特别是欧盟《人工智能法案》针对“不可接 受风险”AI 系统的禁令于 2025 年 2 月 2 日正式适用，意味着那些依赖黑箱模型、 缺乏可解释性的 AI 药物发现系统，可能被迫退出欧洲市场，为 AI 制药的发展带 来了新的挑战和机遇。

根据英矽智能招股书披露，公司通过其一体化生成式 AI 平台 Pharma.AI 针对 小分子及生物药实现端到端的靶点发现、分子生成以及临床试验的优化。这 个平台主要有 Biology42 、Chemistry 42、Medicine 42 以及 Science42 组 成。

Biology42 平台，由多个应用程序组成，包括 PandaOmics、Generative Biologics 等。PandaOmics 是专为发现治疗靶点及生物标志物而设计的强 大生成式 AI，包括 20 多个模型，结合生成式 AI 技术及人类专家验证。

Chemistry42 平台，由 Generative Chemistry、Golden Cubes、ADMET（吸 收、分布、代谢、排泄和毒性）Profiling 等组成，用于优化生成的分子结构特性，有 40 多个 AI 模型通过广泛的深度学习过程构建。公司已经开 放超过 300 个 AI 模型，并通过测试和验证将模型数量缩窄至仅超过 40 个 已验证的 AI 模型供 Generative Chemistry 使用。

Medicine42 平台，则是由 inClinico 应用程序组成。inClinico 是一款多 引擎、生成式 AI 临床试验分析应用程序，旨在预测 II 期向 III 期临床试 验转换的结果。inClinico 的预测准确性已经通过前瞻性研究验证。

Science42 平台，是一个新引进的平台，具有 DORA（研究撰写助手）功能， 是一种简化起草学术论文和其他相关文件的过程的 AI 驱动工具。DORA 通 过利用 AI 带来协助文献综述、假设产生和数据解释以增强研究能力，最 终加快科学发现的步伐。

公司分别于 2024 年和 2025 年在 Nature 杂志公开发表了 TNIK、ENPP1 和 PHD 等靶点药物的 AI 研发过程。

壁垒：算力云端接入，数据量质局限皆获破围，模型随时间 增厚壁垒

算力：亚马逊、谷歌、微软、阿里等，云端供给充裕