胡隽源 中国医药城北科干细胞研究院院长、深圳市北科生物科技有限公司董事长

近期，2024亚布力企业家第二十届夏季年会在广州开幕。本届年会以“培育新质生产力 增强高质量发展新动能”为主题，数百位政府领导、企业家和学者齐聚广州，探讨培育新质生产力的新方法、新模式、新路径。 在【大健康论坛】上，中国医药城北科干细胞研究院院长、深圳市北科生物科技有限公司董事长胡隽源分享了细胞与基因治疗目前的发展概况与未来潜力。

以下为发言内容：

医药的发展与科学技术的进步密不可分。从传统的基于经验的中医，到化学小分子药物、生物大分子药物的研发，再到如今mRNA（信使核糖核酸）技术的飞跃，以及细胞生物学、分子生物学、基因科学等领域的突破性进展，细胞与基因治疗已成为备受瞩目的热门领域。我们每个人的生命起点都源自一个受精卵的分化，而今，随着分化机制的逐步揭示与调控能力的提升，这一领域的前景被广泛看好。

然而，细胞药物与传统分子药物在多个方面存在显著差异。由于细胞是活的，它们在体内面对炎症或外伤等环境时，会分泌出不同的细胞因子，并展现出不同的转归特性，这使得传统的药品管理模式在细胞药物上显得力不从心。此外，细胞药物的运输、储存及质量控制等方面也提出了全新的挑战，长期以来让监管部门感到颇为棘手。不过，随着CAR-T等细胞治疗产品的获批，包括美国在内的多国已经迈出了重要一步，我国也迎来了好消息，北京市刚刚颁发了第一张干细胞生产许可证。

目前，在国家药品监督管理局的监管下，已有超过90个干细胞产品进入了临床Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期的试验阶段，覆盖了众多适应症。这预示着细胞与基因治疗领域即将迎来一个蓬勃发展的时期，它们无疑代表了医学的发展方向和未来，有望成为医学领域的下一个重要支柱。

在这一领域，我们面临着诸多挑战，其中之一便是每个人的细胞抗原性和基因差异导致的个体化治疗需求。以CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）为例，其卓越疗效源自对患者自身免疫细胞的精准修饰与扩增后再回输，这一过程充分体现了细胞治疗的个体化特性。然而，高昂的治疗费用——美国需47.5万美金，中国则高达120万人民币——成为了普及该疗法的重大障碍。我们的目标是探索如何将成本降低至如PD-1治疗般的4万人民币左右，甚至更低，这要求我们在技术和全产业链层面进行深度整合与创新。

作为国家发改委细胞产业关键共性技术国家工程研究中心的建设单位，我们正在深圳积极构建这一中心，涵盖八大平台，从细胞培养基、细胞因子的研发，到自动化、智能化生产设备的引入，旨在将个体化服务模式推向极致高效。通过自动化与人工智能的融合，我们已实现了生产环境的颠覆性变革。如今，细胞生产不再需要传统的隔离服和白大褂，即便穿着牛仔裤也能完成操作，这得益于我们研发的全封闭、数字化、智能化生产设备。这种“端到端”的生产模式，从样本采集到成品输出，全程在D级环境下进行，无需依赖传统的“B+A”净化实验室。

从需求的角度来看，细胞与基因治疗不仅局限于传统的疾病治愈，更广阔的需求可能在于促进长寿与抗衰老。当前技术已经取得了显著进展，我们利用iPS（诱导多能干细胞）技术时，已不依赖于病毒，而是采用了化学分子来实现细胞的重编程。这意味着，通过提供样本，我们可以将细胞“逆龄”至类似2岁甚至更年轻的状态，这在技术上已成为可能。我们能够通过调整端粒长度至类似年轻状态，并将皮肤细胞、血液细胞等诱导为多能细胞，这些细胞不仅具备修复皮肤的能力，还能分化为软骨、骨骼、血管、肌肉等多种组织。

在动物模型实验中，我们已经取得了令人瞩目的软骨与骨修复成果，并且在临床研究中也有案例展现出了积极的治疗效果。从基本原理出发，生命的运作机制在各类生物中是相似的。过去，我们常认为生命活动主要由基因驱动，但基因本身并不关心个体的衰老，因为它能通过繁殖传递给新的年轻载体，实现种群的延续与进化。然而，随着科学的发展，我们的追求也在变化。在马斯克所设想的脑机接口或数字生命真正实现之前，我们的肉身作为生命的载体依然至关重要。

因此，我们不再仅仅受制于基因的自然规律，而是探索如何让细胞保持年轻、具备多能性，并促进组织器官的再生。在动物模型上，这些研究已经取得了显著成效，例如，在糖尿病模型动物中，通过将iPS细胞分化为胰腺干细胞并植入小鼠体内，成功地在肾脏上生长出新的胰腺组织，有效调控了小鼠的血糖水平。这些成果为我们未来在抗衰老与再生医学领域的应用提供了坚实的基础。

随着细胞治疗技术、基因相关技术以及mRNA技术的迅猛发展，我们正站在一个前所未有的变革前沿，这些进展可能带来颠覆性的改变。为了实现这一目标，我们正在全力打造包含细胞因子、培养基、自动化系统等在内的全产业链关键技术体系，力求让细胞治疗技术普及化，使得每个人都能以可负担的成本享受到这一疗法，成本可能降低至4万元甚至1万元。正如比尔·盖茨支持研究的汉堡肉饼，其细胞含量远超治疗所需，而价格却极为亲民，这为我们指明了规模化生产降低成本的可能性。我们坚信，通过全自动化与规模化生产，细胞治疗将如智能手机般普及，成本有望大幅降低至与普通蛋白药物相当的水平，这是完全值得期待的未来。

责编｜王紫薇

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